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La presente invención se refiere al uso de la secuencia codificante del dominio carboxilo terminal de la cadena pesada de la toxina tetánica como medicamento. La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad progresiva y mortal que cursa con la degeneración de motoneuronas a nivel medular, bulbar y de cortex motor.
El pronóstico de la ELA es infausto, con una supervivencia media de 2-5 años después del diagnóstico. A pesar de los estudios realizados desde su descubrimiento no existe tratamiento efectivo contra esta enfermedad.
Los autores de la presente invención han descubierto que el dominio carboxilo terminal, no tóxico, de la cadena pesada de la toxina tetánica (TTC) aplicada como terapia génica o farmacológica, es capaz por si solo de prolongar la supervivencia de modelos animales de la enfermedad.
TTC-ELA es una asociación de interés económico que ha sido creada por los licenciatarios de la patente.terminal, no tóxico, de la cadena pesada de la toxina tetánica (TTC) aplicada como terapia génica o farmacológica, es capaz por si solo de prolongar la supervivencia de modelos animales de la enfermedad.
TTC-ELA es una asociación de interés económico que ha sido creada por los licenciatarios de la patente
Rosario Osta (LAGENBIO). Investigadora Principal
“La ELA es una enfermedad poco frecuente pero extremadamente dura para el paciente y su entorno. Actualmente, gracias a la propagación casi viral de la campaña del cubo helado mucha más gente ha conocido esta enfermedad incurable. Nuestra intención es encontrar tratamientos que mejoren tanto la esperanza como la calidad de vida de estos pacientes”